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“渐冻症”新药Relyvrio旨在减缓疾病进展,延长生存期,降低死亡率!

时间:2022-10-08     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  美国食品和药物管理局已批准一种新的肌萎缩侧索硬化症(ALS)实验性治疗方法,这是一种非常罕见的神经系统疾病,目前无法治愈且治疗选择有限。

  肌萎缩侧索硬化症(称为ALS或Lou Gehrig病)是一种罕见的进行性神经系统疾病,会影响负责随意肌肉运动(如行走、说话、咀嚼和呼吸)的神经细胞。

  ALS是致命的,大多数患有这种疾病的人在出现症状后的预期寿命为3~5年。大多数死亡发生于呼吸衰竭,因为用于呼吸的肌肉萎缩。

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  在Relyvrio获得批准之前,只有两种药物被FDA批准用于治疗ALS:口服药物 Rilutek ( riluzole ),可将生存期延长几个月;Radicava(依达拉奉),有口服混悬液和静脉输液两种形式,也显示减缓与疾病相关的衰退。

  新药Relyvrio——一种苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合——是一种粉末,可与水混合,口服或通过饲管给药。

  该疗法通过预防细胞压力和功能障碍来帮助对抗ALS患者的细胞死亡。FDA批准的试验表明,服用药物的患者与接受安慰剂的患者相比,生存率有所提高,行走和说话等功能下降较慢。这不是治愈方法,但可能会在一定程度上减缓疾病的进展。

  服用Relyvrio时最常见的副作用包括:腹泻、恶心、腹痛和上呼吸道感染。Relyvrio的钠含量也很高,因此敦促患者在服药时注意钠的摄入量。

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