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FDA授予BEA-17治疗胶质母细胞瘤孤儿药称号，BEA-17是什么？时间：2023-02-02 胶质母细胞瘤（GBM）是最常见和最具侵袭性的脑肿瘤。中位总生存期为15个月，五年总生存率仅为5％。 2023年2月，美国食品和药物管理局（FDA）已授予BEA-17孤儿药称号，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。
关于BEA-17 BEA-17是表观遗传酶LSD1及其辅因子CoREST的一流非PROTAC小分子靶向降解剂。LSD1过表达参与多种癌症的发病机制，包括胶质母细胞瘤，目前尚无针对该酶的批准疗法。 在临床前模型中，BEA-17已显示在体内增强多种癌症类型的免疫调节治疗，包括标准治疗替莫唑胺（Temodar）和放疗。此外，该化合物已被证明可以增强检查点抑制剂在结肠癌同基因模型中的活性。催化性LSD1抑制剂均未证实这两种作用。 此外，BEA-17的药代动力学研究显示了血脑屏障渗透和口服有效性的证据。 目前：BEA-17处于研究阶段，未在全球任何地方获得批准。其对人体的有效性和安全性尚未确定。 “海得康”挖掘海外已上市药品资讯，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。
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