FDA批准Altuviio治疗A型血友病成人和儿童患者，效果和耐受性！

　　美国食FDA批准Altuviio（前称efanesoctocogalfa）用于成人和儿童A型血友病的常规预防和按需治疗以控制出血事件以及围手术期管理（手术）。该药是第一个-一流的、高持续性的VIII因子替代疗法。Altuviio是第一个也是唯一一个提供正常至接近正常因子活性的血友病A治疗在一周的大部分时间里，每周一次给药的水平（超过40％），并且与之前的因子VIII预防相比显着减少了出血。

　　血友病A是一种罕见的终生疾病，患者的血液正常凝结的能力受损，导致关节过度出血和自发性出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛，并可能影响生活质量。血友病的严重程度取决于一个人血液中凝血因子的活性水平，出血风险与凝血因子活性水平呈负相关。

　　FDA的批准基于发表在《新英格兰医学杂志》上的关键XTEND-13期研究的数据。每周一次的Altuviio预防达到主要终点，为严重血友病A患者提供显着的出血保护，平均年化出血率（ABR）为0.70。Altuviio达到了关键的次要终点，根据患者内部比较，与先前的因素预防相比，ABR显着降低了77％。

　　其他数据显示关节出血的预防中位年化关节出血率为0。Altuviio提供的平均因子VIII活性在一周的大部分时间大于40％，在第7天大于10％；这些水平与低出血风险相关。

　　此外，来自XTEND-Kids的中期数据显示，接受每周一次Altuviio治疗26周（n=23）的12岁以下儿童的平均ABR为0.5，中位ABR为0。安全性结果与XTEND-1试验的数据一致。

　　研究中，Altuviio具有确定的安全性，并且没有关于因子VIII抑制剂发展的报告，尽管在Altuviio给药后可能形成抑制剂。Altuviio最常见的副作用（＞10％）是头痛和关节痛。

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