Temferon治疗多形性胶质母细胞瘤获FDA孤儿药称号！

　　美国食品和药物管理局（FDA）已授予Temferon孤儿药称号（ODD），用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）。

　　Temferon是一种专有的细胞疗法，旨在通过将免疫调节分子直接输送到肿瘤来重新编程肿瘤微环境。Genenta正在一项正在进行的1/2a期临床试验中测试Temferon，该试验在新诊断的GBM患者中进行，这些患者具有未甲基化的MGMT基因启动子（uMGMT-GBM）。

　　GBM是最常见的恶性原发性脑肿瘤和最具侵袭性的弥漫性神经胶质瘤，在大约60％的GBM人群中发现未甲基化的MGMT启动子状态。

　　作为正在进行的非随机、开放标签、1/2期TEM-GBM试验（NCT03866109）的一部分，Temferon的安全性和有效性正在对多达21名新诊断的携带未甲基化MGMT启动子的胶质母细胞瘤患者进行评估。数据截止日期为2021年10月15日，中位随访时间为267天（范围60-749）。队列1至3中的患者接受剂量为0.5-2.0x10^6/kg的Temferon，平均载体拷贝数为0.70，转导效率为54％。第4组和第5组中的患者以2.0x10^6/kg的剂量给予Temferon，平均载体拷贝数为0.77，转导效率为49％。

　　根据外周血和骨髓细胞DNA中载体基因组的存在，观察到Temferon衍生的分化细胞的比例增加，在最高治疗组（2.0x10^6/kg）中1个月时达到30％）。这些分化的细胞以较低水平持续存在长达18个月。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，15600654560（微信同号）。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】