阿培利司治疗PIK3CA相关的过度生长谱，效果和安全性耐受怎么样？

　　阿培利司（Vijoice）已获FDA批准用于具有PIK3CA相关过度生长谱（PROS）严重表现且需要全身治疗的2岁或以上的成人和儿童患者。

　　该批准基于EPIK-P1（NCT04285723）的结果，这对象是2岁或以上的PROS患者，他们接受了阿培利司治疗。

　　PROS是一组罕见疾病，由于PIK3CA基因突变导致身体过度生长。与PROS相关的疾病包括纤维脂肪增生、CLOVES综合征和巨脑-毛细血管畸形综合征。PROS的体征和症状包括大脑比正常人大、肌张力低、癫痫发作、智力障碍和血管变化。由于细胞在该人群中可能生长和分裂更快，因此具有PRO的人患癌症的风险增加。在没有PROS的人群中，结肠癌、乳腺癌、脑癌、肝癌、胃癌和肺癌最有可能发生PIK3CA突变。

　　共有37名患者接受了首次治疗前24周影像学观察到至少1个目标病变的评估。

　　2至18岁患者的推荐剂量为50毫克阿培利司，每日一次随餐口服。对于6岁及以上的儿科患者，24周后剂量可增加至125mg。18岁及以上成年患者的剂量为250mg，每日一次，随餐口服。

　　在第24周时，27％的患者出现放射学反应，60％的患者反应持续10个月或更长时间。在10％或更多的患者中观察到的最常见不良反应包括腹泻、口腔炎和高血糖。

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