罕见原发性免疫缺陷病药物——Joenja（leniolisib）获FDA批准！

　　近日，美国FDAA已批准口服选择性PI3Kδ抑制剂Leniolisib（商品名:Joenja）上市，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。

　　活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被发现。APDS是由两个已知基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一个的变异引起的，这两个基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶delta）通路过度活跃，导致免疫细胞无法成熟和正常发挥作用，从而导致免疫缺陷和失调。APDS的特点是多种多样症状，包括严重的复发性窦肺感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病。由于这些症状可能与多种疾病相关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道，患有APDS的人经常被误诊并遭受痛苦平均7年的诊断延迟。由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能会随着时间的推移导致损伤的累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。可以通过基因检测做出明确的诊断。

　　Joenja®（leniolisib）是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶delta（PI3Kẟ）抑制剂。Joenja®抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，磷脂酰肌醇作为重要的细胞信使并调节多种细胞功能，例如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和新陈代谢。一项随机、安慰剂对照的II/III期临床试验的结果证明了Joenja®在共同主要终点方面的临床疗效。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】