韦奥波兹（Veopoz）的疗效如何？

韦奥波兹（Veopoz）是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，补体因子C5是一种参与补体系统激活的蛋白质。

在单组研究中评估了韦奥波兹的疗效和安全性(NCT04209634)，其中将患者的结果与低白蛋白血症的活动性CD55缺陷蛋白丢失性肠病(PLE)患者的治疗前数据进行了比较。患者的诊断是基于PLE症状的临床病史和已确认的双等位基因CD55功能缺失突变基因型。活动性CD55缺陷型PLE被定义为低白蛋白血症(血清白蛋白浓度≤3.2 g/dL)，在最近6个月内出现以下一种或多种体征或症状:腹泻、腹痛、外周水肿或面部水肿。

患者通过静脉输注接受单次30 mg/kg负荷剂量的韦奥波兹，随后在负荷剂量后一周开始以皮下注射的形式接受基于体重的每周维持剂量。对10名年龄从3岁到19岁(中位数为8.5岁)的患者进行了疗效评估。所有10名患者在第12周达到至少3.5 g/dL的血清白蛋白浓度，并维持至少72周。与治疗前48周相比，所有10名患者在治疗前48周的住院次数和白蛋白输注次数均有所减少。

2023年8月18日，韦奥波兹成为第一个FDA批准的用于CD55缺陷蛋白丢失性肠病的药物。批准基于2/3期开放性试验(NCT04209634)的阳性结果，显示血清白蛋白浓度有所改善。所有使用韦奥波兹的10名患者在第12周达到正常，并在至少72周的治疗中维持血清白蛋白浓度在正常范围内。韦奥波兹被批准用于治疗1岁及以上患有冠状动脉疾病的成人和儿童患者。

韦奥波兹是2023年刚上市的新药，价格昂贵，每瓶34，615.38美元。国内尚未上市也没有纳入医保。患者若想购买此药只能借助海外渠道。

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