韦奥波兹（Veopoz）的适应症是什么？

再生元制药公司已确认FDA批准上市韦奥波兹（Veopoz），指定用于一岁及以上患有chaple病(也称为CD55缺乏蛋白丢失性肠病)的成人和儿童患者。这是第一次也是唯一一次针对潜在威胁生命的胃肠和心血管疾病的治疗。

CHAPLE是一种极其罕见的遗传性疾病，可导致潜在的危及生命的胃肠道和心血管症状，由补体系统的过度激活引起。在健康个体中，补体系统是一种消灭微生物的机制。然而，由于CD55基因突变，CHAPLE患者无法调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，导致上消化道的血管和淋巴管受损，并导致循环蛋白质的损失。在美国，只有不到10名患有冠状动脉疾病的患者这种疾病的特征是由于CD55基因突变而无法调节补体活性，再生元制药公司的发布表明，在美国发现的CHAPLE病患者不到10例。韦奥波兹是一种针对补体因子C5的全人源单克隆抗体，它的批准标志着再生元制药公司发明的第10种FDA批准的药物，并基于在10名年龄为3-19岁、中位年龄为8.5岁的患者中进行的2/3期开放试验的结果。韦奥波兹是是一种全人源单克隆抗体，旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质。

韦奥波兹是2023年刚上市的新药，价格昂贵，每瓶34，615.38美元。国内尚未上市也没有纳入医保。患者若想购买此药只能借助海外渠道。

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