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韦奥波兹(Veopoz)价格多少?

时间:2023-09-15     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

韦奥波兹(Veopoz)是2023年刚上市的新药,价格昂贵,每瓶34615.38美元。国内尚未上市也没有纳入医保。患者若想购买此药只能借助海外渠道。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准韦奥波兹用于治疗1岁及以上的成人和儿童患者冠状动脉疾病.

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韦奥波兹2023814日被批准成为第一个也是唯一一个专门针对CHAPLE病的治疗方法,CHAPLE病是一种罕见的免疫疾病也被称为CD55缺乏蛋白丢失性肠病,由CD55基因突变引起,导致补体系统过度激活可导致潜在的危及生命的胃肠道和心血管症状。这种疾病通常始于婴儿期,其特征是腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、水肿、反复感染和血凝块

在一项开放性、单组2/3期研究(NCT04209634)中评估了韦奥波兹对冠状动脉粥样硬化性心脏病患者的疗效和安全性研究。该研究包括10319岁的临床诊断为CD55缺陷型PLE病的患者,他们在第1天接受单次静脉负荷剂量,然后在治疗期间每周根据体重固定SC剂量。该研究的主要结果指标是基线活动期患者血清白蛋白正常化和临床结果改善的比例。所有10名患者在第12周达到至少3.5 g/dL的血清白蛋白浓度,并维持至少72周。与治疗前48周相比,所有10名患者在治疗前48周的住院次数和白蛋白输注次数均有所减少。

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