韦奥波兹（Veopoz）的副作用有哪些？

韦奥波兹（Veopoz）用于治疗1岁及以上患有CD55缺乏蛋白丢失性肠病(PLE，也称为CHAPLE病)的成人和儿童患者。韦奥波兹是FDA批准的第一种治疗冠状动脉疾病的药物。初始剂量的韦奥波兹通过静脉给药，随后每周进行皮下注射(皮下注射)。

FDA的批准是基于一项2/3期开放性试验的结果，该试验调查了10名3至19岁(中位数为8.5年)患者的韦奥波兹的疗效和安全性。患者在第1天静脉注射单次负荷剂量的30 mg/kg的韦奥波兹，随后每周皮下注射基于体重的剂量的韦奥波兹。

所有10名患者在第12周实现了血清白蛋白和血清IgG浓度的正常化，并在至少72周的治疗中保持这些浓度。10名患者中的5名在治疗前的48周内接受了总共60次白蛋白输注。在开始治疗后的48周内，一名患者接受了一次白蛋白输血。在治疗前的48周内，10名患者中有9名住院治疗，共计268天。在开始治疗后的48周内，两名患者共住院7天。

两个或更多患者最常见的不良反应包括上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。

需要特别注意的是，接受韦奥波兹的患者应在治疗前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种。韦奥波兹对严重的脑膜炎球菌感染会产生不良影响。使用补体抑制剂治疗的患者出现了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。在给予第一剂韦奥波兹前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。如果根据以下标准，需要对未接种两种脑膜炎球菌疫苗的患者进行紧急治疗免疫实践咨询委员会(ACIP)建议，尽快接种脑膜炎球菌疫苗，并为患者提供抗菌药物预防。

接种疫苗会降低但不会消除脑膜炎球菌感染的风险。但不能预防所有脑膜炎球菌感染。如果出现脑膜炎球菌感染的任何迹象和症状，请立即联系医生：

1.头痛伴恶心或呕吐

2.伴有落枕或背部僵硬的头痛

3.发烧和皮疹

4.肌肉疼痛伴有流感样症状

5.头痛和发烧

6.发热

7.意识模糊

8.眼睛可能会对光敏感。

韦奥波兹是一种单克隆抗体，靶向并抑制参与补体系统激活的蛋白质，即C5补体因子。此外，由再生元制药公司和拜耳公司批准用于治疗眼科疾病，如湿性年龄相关性黄斑变(wAMD)、糖尿病性视网膜病变(DR)和糖尿病性黄斑水肿(DME)。

韦奥波兹是2023年刚上市的新药，价格昂贵，每瓶34615.38美元。国内尚未上市也没有纳入医保。患者若想购买此药只能借助海外渠道。

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