匹米替比（pimitespib），用于治疗晚期胃肠间质瘤和其他肿瘤

匹米替比（pimitespib）是日本批准的第一个热休克蛋白90 (HSP90)抑制剂，适用于治疗经伊马替尼、舒尼替尼和瑞格拉非尼治疗后进展的胃肠道间质瘤(GIST)。

匹米替比的工作方式不同于其他癌症药物治疗方法，它抑制一种叫做热休克蛋白90的蛋白质，从而阻止癌细胞的发育和生长。匹米替比是口服的。对患有晚期胃肠道间质瘤的日本患者的研究显示，与未接受该药物的患者相比，接受匹米替比治疗的患者癌症进一步发展所需的时间和患者存活的时间延长。这些研究还发现，匹米替比与严重的副作用无关，尽管腹泻经常发生。一些患者出现了眼部疾病，但可以通过中断或停止匹米替比治疗来控制。匹米替比也正在研究用于治疗其他癌症，单独使用或与其他抗癌药物联合使用。

在一项III期研究中，与安慰剂相比，匹米替比显著延长了无进展生存期(中位数为2.8个月对1.4个月；危害比0.51；95%可信区间为0.30–0.87；p = 0.006)。常见的治疗相关不良事件包括腹泻、食欲下降、血清肌酐升高、不适、恶心和眼部异常。正在研究匹米替比在其他肿瘤类型中的疗效和安全性，以及与其他抗癌疗法的联合用药。

对于晚期胃肠道间质瘤患者，可用的治疗方法非常少，因此，匹米替比是日本此类患者的一个重要的新选择。如果正在进行的研究结果为阳性，匹米替比可能成为未来更广泛癌症患者的治疗选择。

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