拉罗替尼（Larotrectinib）对婴儿纤维肉瘤患儿有怎样的效果和安全性？

　　在EPI-VITRAKVI研究中，与目前的护理标准（SoC）相比，TRK激酶抑制剂larotrectinib（拉罗替尼）降低了婴儿纤维肉瘤（IFS）患儿的发病率和对积极局部治疗的需求。

　　研究人员进行了一项回顾性观察研究，以评估larotrectinib在该患者环境中相对于当前SoC的治疗益处。在93名参与者中，51名是来自SCOUT试验的拉罗替尼接受者（索引日期时的平均年龄为2.01岁，男性占59％）。其他42名患者（索引日期时的平均年龄为0.73岁，男性占64％）是从接受化疗方案的两个外部历史队列中提取的，包括对照组。

　　larotrectinib组中只有四名患者报告了早期药物治疗失败事件：两人不得不开始新的全身治疗，而另外两人则接受了截肢手术。在对照组中，相应的发生率为15：6次新的全身治疗、5次毁伤性手术、2次放射治疗和2次死亡。

　　在未加权（p=0.0023）和加权分析（p=0.0161）中，larotrectinib与对照组相比，药物治疗失败时间明显更长。未加权和加权样本的各自风险比（HR）为0.21（p=0.0058）和0.15（p=0.0004）。

　　在加权分析中，larotrectinib在后续全身治疗时间（HR，0.09）、截肢手术时间（HR，0.45）和完成手术切除时间（HR，0.42）方面优于对照方案。

　　由于事件数量较少，两组均未达到放射治疗的中位时间。

　　与对照方案相比，larotrectinib有总体生存获益的趋势（HR，0.22）。

　　安全方面，没有人因治疗中出现的不良事件而停用拉罗替尼。

　　IFS是一种非常罕见的肿瘤（占所有儿童癌症的＜1％），但却是＜1岁婴儿中最常见的软组织肉瘤类型。

　　IFS的常规治疗包括使用长春新碱-D/放线菌素（VA）联合或不联合环磷酰胺进行治疗。据报道，VA的响应率为68％，3年OS率为94％。然而，这会被每周静脉注射和急性副作用所抵消。

　　相反，larotrectinib具有更高的缓解率（90％）和4年OS（97％）。此外，它是口服给药的，具有良好的安全性。

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