FDA加速批准Qalsody（tofersen）用于SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症的治疗！

　　Qalsody（tofersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

　　ALS是一种罕见的、进行性和致命的神经退行性疾病，会导致大脑和脊髓中负责控制随意肌肉运动的运动神经元丢失。多个基因与肌萎缩侧索硬化有关，SOD1基因的突变约占该病所有病例的2％。

　　Qalsody是一种反义药物，通过与SOD1mRNA结合发挥作用，允许其被RN-ase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。

　　FDA的决定使Qalsody成为首个针对ALS特定病因的获批治疗药物，这一决定得到了为期28周的VALOR研究数据的支持，该研究衡量了该药物对因ALS和SOD1突变引起的虚弱患者的疗效。

　　结果显示，接受Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链（NfL）（神经变性的标志）减少了55％，而接受安慰剂治疗的患者则增加了12％。

　　此外，对参与开放标签扩展（OLE）研究的患者进行的第52周分析显示，之前接受安慰剂的患者和在OLE中启动Qsalody的患者NfL减少情况相似。

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