艾伏尼布/依维替尼/Ivosidenib治疗IDH1突变骨髓增生异常综合征的效果和安全性

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准艾伏尼布/依维替尼/ivosidenib/Tibsovo用于治疗异柠檬酸脱氢酶（IDH）-1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

　　艾伏尼布Ivosidenib是一种IDH1抑制剂，此前已被批准用于IDH1突变的AML和局部晚期或转移性胆管癌。

　　FDA的批准基于一项对18名61-82岁IDH1突变复发或难治性MDS成年人进行的1期研究。患者开始时每天服用500毫克，28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。中位治疗持续时间为9.3个月，一名患者继续接受移植。

　　总生存期中位数为35.7个月。15名患者（83.3％）获得客观缓解，7名患者（38.9％）在中位治疗1.9个月后达到完全缓解。数据截止时尚未达到中位缓解持续时间。

　　在基线时依赖红细胞或血小板输注的9名患者中，6名（66.7％）在基线后的任何56天期间不再需要它们。

　　5％或更多的患者出现3/4级不良事件，包括关节痛、高血压、疲劳、粘膜炎和白细胞增多。

　　标签带有潜在致命分化综合症的黑框警告。艾伏尼布还可导致QTc延长。

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