FDA批准首个治疗罕见骨髓增生异常综合征的疗法艾伏尼布（Tibsovo）！

　　美国食品和药物管理局最近批准艾伏尼布（ivosidenib，Tibsovo）用于治疗患有复发性或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者，这些患者经FDA批准的测试检测到存在异柠檬酸脱氢酶-1突变。

　　艾伏尼布是第一个被批准用于治疗具有IDH1突变的MDS的靶向疗法，IDH1突变是一种罕见的血癌，当骨髓祖细胞的突变导致健康血细胞数量不足时，就会发生这种癌症。

　　FDA的批准基于一项开放标签、单臂研究的结果，该研究对18名患有IDH1突变的R/R骨髓增生异常综合征成年患者进行了研究。艾伏尼布以每日500毫克的起始剂量口服，连续28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行骨髓移植。

　　在试验中，39％的患者在研究期结束时获得完全或部分缓解。所有观察到的缓解均为完全缓解，完全缓解的中位持续时间为1.9至80.8个月。对于获得完全缓解的患者，完全缓解的中位时间为1.9个月。在研究开始时因MDS需要输血或血小板的9名患者中，有6名（67％）在治疗后不再需要输血。

　　在美国，FDA此前已批准艾伏尼布用于某些新诊断的急性髓系白血病（AML）、复发性或难治性AML以及局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。AbbottRealTimeIDH1检测还被批准作为伴随诊断，用于识别具有IDH1突变的AML患者，以接受艾伏尼布或olutasidenib（Rezlidhia）治疗。