PARP抑制剂Rucaparib卢卡帕利可改善Arh3缺乏症患者的心脏功能障碍，卢卡帕利进入医保了吗？

　　ADP-核糖受体水解酶3(ARH3)缺陷患者表现出应激诱导的儿童期神经变性，伴有共济失调和癫痫发作(CONDSIAS)。ARH3在氧化应激过程中降解由PARP-1合成的蛋白质连接的聚（ADP-核糖）（PAR），导致与蛋白质连接的ADP-核糖裂解。ARH3缺乏会导致PAR过度积累，导致PAR依赖性细胞死亡。大约1/3的患者携带ARH3纯合突变体死于心脏骤停，称为神经源性的，表明ARH3可能在维持心肌功能中发挥重要作用。

　　使用Rucaparib卢卡帕利治疗，可以改善多巴酚丁胺诱导的应激期间的心肌收缩力，并减少体内IR梗塞的面积。为了更好地了解ARH3的作用，使用CRISPR-Cas9生成不同Arh3基因型的成肌细胞和肌管。与H2O2一起孵育会降低Arh3-KO和-HT成肌细胞和肌管的活力，导致PAR依赖性细胞死亡，PARP抑制剂或Arh3基因转染可减少这种死亡。

　　ARH3调节心肌PAR稳态，以保护功能并防止氧化应激；PARP抑制剂可减轻Arh3突变引起的心肌功能障碍。

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