FDA批准Duvyzat用于治疗6岁及以上杜氏肌营养不良症患者

　　2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了新型组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂Duvyzat（givinostat），用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种罕见的X连锁进行性、危及生命的神经肌肉疾病，患儿在童年早期即出现症状。

　　在此次研究中，共有179名6岁或以上的男孩参与，他们除了接受糖皮质激素治疗外，还接受了每日两次的Duvyzat或安慰剂治疗。研究结果显示，Duvyzat在治疗DMD方面效果显著，达到了主要终点。此外，在关键次要终点上，包括北极星动态评估（NSAA）和磁共振成像脂肪浸润评估，Duvyzat也显示出良好的结果。大多数观察到的不良反应为轻度至中度。

　　Duvyzat作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过调节营养不良性肌肉中HDAC的失调活性来发挥作用。这是与DMD相关的肌营养不良蛋白缺乏的主要后果之一。Duvyzat的作用机制有望抑制HDAC的病理性过度活动，从而解决导致肌肉损伤的级联事件，进而抵消疾病病理并减缓肌肉退化过程。这一批准为DMD患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。

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