罕见遗传病治疗药Nulibry/fosdenopterin治疗钼辅因子缺乏症A型的作用

　　Nulibry（fosdenopterin）是针对罕见遗传病钼辅因子缺乏症（MoCD）A型患者的创新疗法，该病症是一种由于身体无法产生环状吡喃蝶呤单磷酸（cPMP）而导致的严重疾病。当cPMP合成中断时，患者的身体无法有效分解有害的亚硫酸盐化合物，导致亚硫酸盐在体内积聚，从而引发大脑损伤和其他严重的神经系统症状，如癫痫发作、进食困难等。

　　Nulibry作为一种磷腺蝶呤药物，能够替代缺失的cPMP，使得钼辅因子合成得以恢复，进而帮助患者身体分解那些有害的亚硫酸盐。这一机制为MoCD A型患者提供了一个潜在的治疗选择，有助于改善他们的生活质量，并可能延长生存期。

　　MHRA（美国药品和保健品监管局）在批准Nulibry时，参考了涉及52名MoCD A型患者的五项研究的积极结果。这些研究数据表明，与未接受治疗的患者相比，接受Nulibry治疗的患者在生存率、保留经口进食能力以及改善运动和认知功能的生长和发育方面均显示出优势。特别是，在接受治疗一年后，患者的存活率显著提高，达到了约93%，而未接受治疗的患者存活率仅为75%。

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