达尼考潘在阵发性睡眠性血红蛋白尿伴显著血管外溶血患者中的应用研究

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者在接受C5抑制剂（如ravulizumab或eculizumab）治疗时，仍可能受到临床上显著的血管外溶血引起的贫血症状的困扰。为了评估一流口服补体因子D抑制剂达尼考潘（danicopan, ALXN2040）作为C5抑制剂的附加疗法的有效性和安全性，我们进行了ALPHA研究。

　　ALPHA是一项国际3期随机、双盲、安慰剂对照试验。我们纳入了患有PNH且伴有临床显著血管外溶血的成人患者（年龄≥18岁、血红蛋白≤9.5g/dL、绝对网织红细胞计数≥120×10^9/L），并且这些患者已接受ravulizumab或eculizumab治疗至少6个月。患者被随机分配（2:1）接受达尼考潘或安慰剂加C5抑制剂治疗，为期12周。

　　初始达尼考潘剂量为150mg，每日3次，根据临床反应可增至200mg，每日3次。主要观察指标是血红蛋白浓度从基线到第12周的变化。

　　在方案预先指定的中期分析中，73名患者被纳入安全性和疗效分析。结果显示，与安慰剂组相比，达尼考潘组在第12周时血红蛋白浓度显著增加（达尼考潘组相对于基线的最小二乘均值变化为2.94g/dL，安慰剂组为0.50g/dL）。在安全性方面，达尼考潘组报告的3级不良事件包括丙氨酸氨基转移酶升高等，但均为个别案例，且没有报告与研究药物相关的严重不良事件或死亡。

　　综上所述，达尼考潘作为ravulizumab或eculizumab的附加治疗，在第12周时显著改善了血红蛋白浓度，且安全性良好，这为PNH和临床上显著的血管外溶血患者提供了一种新的治疗策略，有望改善其获益风险状况。

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