Ultomiris/ravulizumab-cwvz获批准治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种进行性血液疾病，由于称为补体系统的免疫系统成分不受控制的激活，导致红细胞过早破坏。

　　PNH患者可能会出现多种症状，包括疲劳、吞咽困难、呼吸困难、腹部疼痛、勃起功能障碍、贫血和深色尿液。该疾病还可能导致血栓形成，从而导致重要器官功能障碍。

　　据估计，20%至35%的患者在疾病诊断后五至十年内死亡。

　　FDA对Ultomiris的批准是基于两项为期26周、开放标签、多中心、随机、主动对照、非劣效性三期临床研究（名为PNH研究301和PNH研究302）的积极结果。441名患者接受了治疗。参加了两项研究。

　　PNH研究301招募了246名之前未接受补体抑制剂治疗的PNH患者。患者按1:1的比例随机分配接受Ultomiris或依库珠单抗(Soliris®)治疗。通过避免输血和溶血来评价药物的疗效。

　　使用Ultomiris治疗的患者的输血避免率为73.6%，而使用Soliris治疗的患者的输血避免率为66.1%。使用Ultomiris治疗的患者中只有4%出现突破性溶血，而使用Soliris治疗的患者中这一比例为10.7%。

　　据估计，接受Ultomiris治疗的患者中，有68%的患者血红蛋白稳定，而接受Soliris治疗的患者中，这一比例为64.5%。

　　PNH研究302试验招募了195名既往接受Soliris治疗的PNH患者。患者以1:1的比例随机接受Ultomiris或Soliris治疗。该研究的主要终点是溶血，同时还确定了其他因素，如避免输血率和血红蛋白稳定性，以评估药物的疗效。

　　与5.1%接受Soliris治疗的患者相比，接受Ultomiris治疗的患者没有出现任何突破性溶血。

　　Ultomiris治疗患者的输血避免率为87.6%，而Soliris治疗患者的输血避免率为82.7%。据估计，接受Ultomiris治疗的患者中有76.3%的血红蛋白稳定，而接受Soliris治疗的患者中这一比例为75.5%。

　　上呼吸道感染和头痛是试验期间患者最常见的不良事件。

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