Efanesoctocog alfa获CHMP推荐用于治疗A型血友病

　　近日，欧洲药品管理局人类药物委员会（CHMP）推荐批准efanesoctocog alfa作为每周一次的A型血友病治疗药物。以下是关于该药物的详细信息：

　　用途：该疗法已被推荐用于帮助治疗和预防A型血友病的出血，并作为围手术期预防手段。它是一种高持续的因子VIII替代疗法，可适用于所有年龄段以及不同疾病严重程度的患者。

　　关于A型血友病：A型血友病是一种罕见的终生遗传性疾病，当身体无法产生足够的因子VIII（一种血液凝固所必需的蛋白质）时，便会发生此疾病。患者可能会经历出血、疼痛、不可逆的关节损伤，并存在危及生命的出血风险。

　　CHMP决定的支撑数据：人用药品委员会（CHMP）的决定是基于关键的3期研究XTEND-1和XTEND-KIDS的结果。这些研究评估了efanesoctocog alfa对成人、青少年和儿童的有效性和安全性，为期52周。结果显示，该药物能为儿童、青少年和成人提供正常至接近正常的因子VIII活性水平，且在一周的大部分时间里保持在40%以上，与现有的因子VIII预防相比，可显著改善出血保护。

　　药物效果：研究显示，每周一次的efanesoctocog alfa预防措施对任何年龄的严重A型血友病患者均具有显著的出血保护作用，并且关节和身体健康、疼痛和整体生活质量得到显著改善，且未观察到因子VIII抑制剂的产生。

　　2023年，efanesoctocog alfa首次获得美国食品和药物管理局的批准。此外，监管机构此前曾于2022年5月授予其突破性疗法称号，于2021年授予快速通道称号，并于2017年授予孤儿药称号。此次CHMP的积极意见将提交给欧盟委员会以做出营销授权决定。

　　综上，efanesoctocog alfa作为一种新型的A型血友病治疗药物，其每周一次的治疗方案有望显著改善患者的出血保护、关节健康和生活质量。此次获得CHMP的推荐批准进一步证明了该药物的有效性和安全性。

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