Luspatercept对低风险骨髓增生异常综合征患者贫血的治疗

　　FDA授予Luspatercept（luspatercept-aamt，也称为Reblozyl）优先审查地位，这是针对其作为低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血一线治疗方案的补充生物制品许可申请（sBLA）。此次审查的扩大适应症将涵盖那些之前未接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗且可能需要红细胞（RBC）输血的极低至中度风险MDS患者。

　　这一决定得到了3期COMMANDS试验（NCT03682536）的积极结果的支持。该试验显示，与阿法依泊汀（epoetin alfa）相比，Luspatercept在达到或维持至少12周的RBC输血独立性（RBC-TI）以及同时增加血红蛋白水平至少1.5g/dL方面具有统计学意义和临床意义的改善。这些改善对于需要定期输注RBC的极低、低或中等风险MDS患者来说是显著的。

　　在此之前，FDA已于2019年11月批准了Luspatercept用于治疗需要定期输注RBC的成年β-地中海贫血患者的贫血。而在2020年4月，FDA又批准了该药物用于治疗ESA治疗失败、需要超过8周接受2个或更多红细胞单位输血的极低至中度风险MDS伴环状铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增生性贫血的成年患者。

　　此次FDA授予Luspatercept优先审查地位，不仅体现了FDA对该药物在MDS治疗领域中的认可，也预示着该药物未来可能会为更多MDS患者带来新的治疗选择和希望。同时，欧洲药品管理局（EMA）对Luspatercept在同一适应症中的II型变异应用的验证也进一步证明了该药物在国际上的认可和应用前景。

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