Vyndaqel/tafamidis能治疗哪类罕见心脏病？

　　近日，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）正式推荐辉瑞公司的Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这是一种罕见且影响英国约1,500人的心脏病。这一决定为那些患有野生型或遗传性ATTR-CM的成人提供了新的治疗选择，并使Vyndaqel成为第一个通过NHS提供的ATTR-CM疗法。

　　ATTR-CM的特征是血液中循环的转甲状腺素蛋白（TTR）发生异常并积聚在身体多个部位，包括心脏。随着时间的推移，这种积累会导致心肌僵硬，进而可能引发心力衰竭。对于未经治疗的ATTR-CM患者，他们的中位预期寿命通常在确诊后只有2至3.5年。之前，对该疾病的治疗选择主要集中在症状管理和支持性护理上。

　　Vyndaqel是一种每日一次的胶囊，其作用是减缓TTR的积累。在临床试验中，与安慰剂相比，Vyndaqel显著降低了死亡和ATTR-CM相关住院的风险。这一疗效的确认，为ATTR-CM患者提供了新的治疗希望。

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