维莫非尼联合克拉屈滨和阿糖胞苷助力儿童BRAF V600E阳性LCH实现持久缓解，维莫非尼仿制药上市了吗

　　朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）是一种临床表现多样的疾病，其最严重的形式会累及风险器官（RO）。鉴于BRAF V600E突变在LCH中的关键作用，靶向治疗应运而生。然而，这种治疗并不能根治疾病，停药后常出现迅速复发。为此，我们探索了将胞嘧啶阿糖苷（Ara-C）和2'-氯脱氧腺苷（2-CdA）与靶向治疗相结合的新策略，以期实现疾病的稳定缓解。

　　本研究共纳入19名儿童患者，其中13名为RO阳性（RO+），6名为RO阴性（RO-）。5名患者曾接受过预先治疗，而其余14名患者则作为二线或三线治疗参与本研究。治疗方案起初为28天的维莫非尼（20 mg/kg）治疗，随后是3个疗程的Ara-C和2-CdA（每12小时100 mg/m2，每天6 mg/m2，第1-5天）与维莫非尼的联合治疗。之后，停用维莫非尼，并进行3个疗程的单2-CdA治疗。

　　结果显示，所有患者对维莫非尼均反应迅速：在第28天，RO+组的中位疾病活动评分从13分显著降至2分，RO-组则从4.5分降至0分。除1名患者外，其余患者均完成了整个治疗方案。值得注意的是，在随访期间，无患者出现疾病进展。RO+患者的2年再激活/无进展生存率（RFS）达到76.9%，中位随访时间为21个月；而RO-患者的2年RFS更高，为83.3%，中位随访时间为29个月。总体生存率高达100%。需关注的是，有1名患者在停药14个月后出现了继发性骨髓增生异常综合征。

　　综上所述，本研究表明维莫非尼联合2-CdA和Ara-C的治疗方案对儿童LCH患者具有显著疗效，且毒性可控。这一联合疗法为儿童BRAF V600E阳性LCH的治疗提供了新的希望。

　　据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。