口服地西他滨/西达唑啶作为JAK2抑制剂难治性骨髓纤维化患者的有效门诊疗法

　　对于那些对JAK2抑制剂（JAKi）不再敏感或母细胞数量增加的骨髓纤维化（MF）患者来说，治疗前景往往令人沮丧。尽管先前的研究报告指出，静脉注射地西他滨（DAC）联合鲁索替尼对骨髓增生性肿瘤（MPN）加速/急变期（AP/BP）患者具有潜在益处，但口服固定剂量组合地西他滨-西达唑啶（DEC-C）在骨髓纤维化患者中的药代动力学暴露和疗效尚未得到评估。

　　本研究对14名接受DEC-C联合或不联合JAKi治疗的高危骨髓纤维化患者进行了回顾性分析，这些患者对鲁索替尼或MPN-AP治疗难治，且原始细胞比例为10-19%。

　　该患者队列主要为老年人（中位年龄76岁），几乎均携带高风险突变，且在接受JAKi治疗后，14名患者中有13名出现疾病进展。中位随访时间为9.4个月，整个队列的中位总生存期（OS）为29个月。其中，MPN-AP患者的中位OS为10.8个月，而鲁索替尼难治性骨髓纤维化患者的中位OS尚未达到。值得注意的是，所有接受超过4个周期DEC-C治疗的患者（n=9）均表现出临床获益，具体表现为母细胞数量减少、脾脏缩小以及未进展至MPN-BP（78%）。此外，3/14的患者接受了同种异体干细胞移植。骨髓抑制是一种常见的不良事件，但通过将DEC-C的每个周期给药天数从5天减少至3天，可以有效控制这一不良事件。

　　综上所述，本研究表明，针对患有晚期骨髓纤维化的高危老年患者，采用完全门诊治疗方案的DEC-C具有可行性、耐受性，并能带来显著的临床益处。

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