阿伐替尼Avapritinib在晚期系统性肥大细胞增多症中的疗效与安全性评估

　　晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）是一种罕见的、由KIT D816V驱动的血液肿瘤，其特点在于肥大细胞的浸润以及生存期的缩短。

　　阿伐替尼Avapritinib作为一种针对KIT D816V的选择性抑制剂，展现出了其治疗潜力。在本研究中，62名AdvSM患者接受了每日一次、起始剂量为200mg的阿伐替尼治疗。研究的主要终点是总体缓解率（ORR），而次要终点则涵盖了AdvSM症状评估表的总症状评分、生活质量的平均基线变化、缓解时间、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、疾病负担以及安全性指标的变化。

　　研究结果显示，阿伐替尼成功达到了主要终点（P = 1.6 × 10-9）。在32名可评估疗效的AdvSM患者中，ORR达到了75%（95%置信区间为57-89）。这些患者均进行了充分的疗效评估随访，其中19%的患者实现了完全缓解，并伴随完全或部分的血液学恢复。此外，观察到血清类胰蛋白酶（93%）、骨髓肥大细胞（88%）和KIT D816V变异等位基因分数（60%）较基线降低了≥50%。

　　在安全性方面，最常见的≥3级不良事件包括中性粒细胞减少症（24%）、血小板减少症（16%）和贫血（16%）。总体而言，阿伐替尼Avapritinib在AdvSM患者中展现出了较高的临床、形态学和分子学反应率，并且普遍具有良好的耐受性。

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