Pegcetacoplan在罕见肾病研究中展现出良好前景

　　Sobi和Apellis Pharmaceuticals共同宣布，针对罕见肾病患者的靶向C3疗法pegcetacoplan在后期研究中取得了积极成果。这项名为VALIANT的第3阶段试验，一直在评估pegcetacoplan对于治疗C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者的疗效。

　　目前，这两种疾病尚无针对其根本原因的治疗方法，大约50%的患者在确诊后的五到十年内会出现肾衰竭。Pegcetacoplan旨在调节补体级联（人体免疫系统的一部分）的过度激活，并且已经获得批准，用于治疗罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症，品牌名称为Empaveli和Aspaveli。

　　VALIANT试验达到了其主要终点，数据显示，在第26周时，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受pegcetacoplan治疗的患者的蛋白尿（尿液中蛋白质含量过高）减少了68%，并且这一疗效是在背景治疗的基础上实现的。此外，无论是成年和青少年患者，还是原生肾脏患者和移植后肾脏患者，pegcetacoplan都显示出了一致的治疗效果。

　　除了主要终点外，pegcetacoplan在次要终点方面也表现出了统计学意义，这包括结合蛋白尿减少和估计肾小球滤过率稳定的综合测量。这一结果进一步证实了pegcetacoplan在治疗这些罕见肾病方面的潜力。

　　所有完成VALIANT研究的患者现已纳入VALE长期延伸研究，以进一步评估pegcetacoplan的长期疗效和安全性。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。