恩曲替尼治疗儿童与年轻人NTRK、ROS1或ALK畸变实体瘤及原发性中枢神经系统肿瘤的效果探究

　　恩曲替尼（Entrectinib）作为一种酪氨酸激酶抑制剂，对TRKA/B/C、ROS1和ALK具有抑制作用，已被批准用于成人及≥12岁儿童NTRK融合阳性实体瘤，以及成人ROS1融合阳性非小细胞肺癌的治疗。近期，一项研究对恩曲替尼在患有实体瘤（含原发性中枢神经系统肿瘤）儿科患者中的推荐2期剂量（RP2D）及其活性进行了评估。

　　该研究的第一阶段为剂量递增阶段，每日一次口服恩曲替尼，招募了年龄<22岁的实体瘤患者，无论其是否携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合基因。而第二阶段的篮子试验则针对携带靶融合基因或神经母细胞瘤的颅内或颅外实体瘤患者，采用RP2D进行治疗。研究的主要终点为：第一阶段基于毒性的RP2D确定；第二阶段为目标融合患者的客观缓解率（ORR）。

　　纳入安全评估的患者为接受过≥1剂量恩曲替尼的患者；而纳入疗效评估的患者则需具有可测量/可评估的基线疾病，且在RP2D时剂量≥1。

　　共有43名患者（中位年龄7岁）纳入了疗效评估。在第一阶段中，4名患者出现了剂量限制性毒性。最常见的治疗相关不良事件为体重增加（48.8%），同时有9名患者出现了骨折（20.9%）。在融合阳性肿瘤患者群体中，ORR达到了57.7%（95% CI 36.9-76.7），中位缓解持续时间尚未达到，而中位（四分位距）治疗持续时间为10.6个月（4.2-18.4）。

　　综上所述，恩曲替尼对于携带NTRK1/2/3或ROS1融合的实体瘤儿科患者展现出了快速且持久的疗效反应。

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