伏索利肽治疗5岁及以上伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童获得美国食品和药物管理局批准

　　伏索利肽（vosoritide，商品名Voxzogo）作为一种创新药物，已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童。以下将提供更详细的试验研究数据来支持伏索利肽在治疗小儿软骨发育不全方面的疗效和安全性。

　　临床试验数据

　　1. III期双盲安慰剂对照研究（关键研究）

　　· 受试者：纳入了121名经基因确认患有软骨发育不全的受试者，年龄范围5.1至14.9岁，平均8.7岁。

　　· 分组：受试者被随机分配至伏索利肽组（60人）和安慰剂组（61人）。

　　· 治疗方法：伏索利肽组接受每日一次的皮下注射治疗，剂量为15微克/千克体重。为了确保安全性，儿童在服药前一小时内应进餐并补充240至300毫升液体以预防低血压发作。

　　· 主要终点：年化生长速度（AGV）的变化。

　　· 结果：

　　· 生长速度：治疗52周后，伏索利肽组的AGV较基线显著增加，平均差异为1.57厘米/年（p<0.0001），而安慰剂组则略有下降（-0.17厘米/年）。这表明伏索利肽显著促进了儿童的线性生长。

　　· 身高Z评分：伏索利肽组身高Z评分从基线的-5.13增加到治疗后的-4.87，而安慰剂组略有下降。身高Z评分的增加表明儿童身高相对于同龄人的改善。

　　· 安全性：伏索利肽在15和30μg/kg/天的剂量下耐受性良好，没有严重的不良事件与治疗直接相关。注射部位反应是最常见的不良事件，但均为轻微且可控。

　　2. 扩展研究和长期数据

　　· 长期扩展研究：部分III期研究的受试者转入了开放标签的扩展研究，继续接受伏索利肽治疗。这些长期数据进一步证实了伏索利肽的持续疗效和安全性。

　　· 婴幼儿研究：针对5岁以下软骨发育不全患者的研究显示，伏索利肽同样有效且安全。接受治疗的患者身高Z评分和年生长速度均有显著改善，且总体安全性与年长患者相似。

　　安全性数据

　　· 低血压风险：伏索利肽治疗过程中，有血压短暂下降的报告。为了确保安全，患者在给药前应充分补充水分并摄入足够的食物。患有严重心脏或血管疾病或服用抗高血压药物的患者应谨慎使用。

　　· 其他不良反应：注射部位反应、皮疹、呕吐、关节痛等是伏索利肽治疗过程中常见的不良反应，但大多数症状轻微且可控。

　　总结

　　伏索利肽作为一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过抑制成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的过度活跃，促进软骨内骨形成，从而有效治疗软骨发育不全。多项临床试验数据表明，伏索利肽在促进儿童线性生长方面表现出色，且安全性和耐受性良好。因此，伏索利肽为软骨发育不全儿童患者提供了新的治疗选择，有望显著改善他们的生活质量。

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