大剂量Nusinersen治疗脊髓性肌萎缩症的积极成果

　　Biogen公司近期分享了其2/3期研究的积极顶线结果，该研究评估了高剂量反义寡核苷酸药物nusinersen在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面的效果。

　　Nusinersen，以Spinraza为商品名，已在71多个国家获批用于治疗患有神经肌肉疾病的婴儿、儿童和成人。目前，Biogen正在研究一种新的治疗方案，该方案包括每两周一次、每次50毫克的“更快速”负荷剂量，以及每四个月一次、每次28毫克的更高维持剂量。

　　SMA是一种严重的进行性遗传性疾病，全球大约有一万名婴儿中的一名会受到影响。该疾病的特点是存活运动神经元（SMN）蛋白水平不足，导致多种症状，包括控制运动的肌肉无力以及呼吸和吞咽问题。Nusinersen通过直接注入中枢神经系统，持续增加体内产生的全长SMN蛋白的数量，针对运动神经元丢失的根本原因进行治疗。

　　DEVOTE试验是该研究的重要组成部分，其B部分将未接受过治疗的婴儿型SMA儿童随机分为两组。一组接受研究中较高剂量的nusinersen，另一组则接受已批准的12毫克方案。研究结果显示，在六个月时，接受较高剂量方案的患者的运动功能有统计学上显著改善，与第三阶段ENDEAR研究中匹配的未治疗对照组相比。此外，较高剂量方案还显示出在关键生物标志物和功效指标方面比目前批准的12毫克方案更佳的益处，并且总体耐受性良好。

　　基于这些积极结果，Biogen表示计划为该研究方案提交监管申请，并称该方案有望“推进SMA的治疗”。Biogen神经肌肉开发部门负责人Stephanie Fradette表示，尽管SMA治疗已经取得了显著进展，但仍存在大量未满足的需求。他们将继续探索最大化疗效结果的潜力，同时保持对安全的承诺，并期待与SMA社区和卫生当局分享详细结果。

　　总的来说，Biogen的这项研究为SMA患者提供了新的治疗希望，并有望进一步改善这些患者的生活质量。

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