评估反义寡核苷酸Nusinersen在治疗脊髓性肌萎缩症方面的高剂量方案

　　Biogen公布大剂量Nusinersen治疗脊髓性肌萎缩症的积极结果

　　Biogen分享了其2/3期研究的积极顶线结果，该研究评估了反义寡核苷酸Nusinersen在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面的高剂量方案。

　　该药物已以Spinraza为商品名在71多个国家获批，用于治疗患有神经肌肉疾病的婴儿、儿童和成人。

　　目前，该公司正在研究一种新的治疗方案，包括每两周一次、每次50毫克的“更快速”负荷方案和每四个月一次、每次28毫克的更高维持方案。

　　SMA是一种严重的进行性遗传性疾病，影响着全世界大约每万名婴儿中的一名，其特征是存活运动神经元（SMN）蛋白水平不足。症状可能包括控制运动的肌肉无力以及呼吸和吞咽问题。

　　Nusinersen通过直接注入中枢神经系统，持续增加体内产生的全长SMN蛋白的数量，针对运动神经元丢失的根本原因进行治疗。

　　DEVOTE试验的B部分将未接受过治疗的婴儿型SMA儿童随机分为两组，一组接受研究中较高剂量的Nusinersen，另一组接受已批准的12毫克方案。研究结果显示，在六个月时，接受较高剂量方案的患者的运动功能有统计学上显著改善，与第三阶段ENDEAR研究中匹配的未治疗对照组相比。此外，较高剂量方案在关键生物标志物和功效指标方面显示出比目前批准的12毫克方案更佳的益处，并且总体耐受性良好。

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