Fabhalta获NICE推荐，用于治疗罕见血液病PNH

　　诺华的Fabhalta（iptacopan）已被英国国家健康与临床优化研究所（NICE）推荐用于治疗患有溶血性贫血的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。这种创新的B因子抑制剂将很快在英格兰和威尔士的国民医疗服务体系（NHS）中上市，为这种罕见血液病患者提供新的治疗选择。

　　PNH是一种影响全球每百万人中大约10到20人的罕见疾病。患者的红细胞因获得性突变而容易被补体系统过早破坏，导致贫血、血栓形成、疲劳等症状，严重影响生活质量。

　　Fabhalta作为首个针对PNH患者的口服单一疗法，为这一患者群体带来了新的希望。在此之前，PNH患者一直依赖输液作为标准治疗方法。NICE的推荐是基于英国药品和保健产品管理局上个月的批准，以及后期APPLY-PNH试验数据的支持。该试验显示，与继续接受抗C5治疗的患者相比，改用Fabhalta的患者血红蛋白水平有更显著的提高。

　　此外，Fabhalta还获得了美国食品药品管理局（FDA）的批准，用于治疗PNH成人患者，并得到了欧洲药品管理局人类药物委员会的推荐。上个月，该疗法还获得了FDA的加速批准，用于减少患有罕见肾病免疫球蛋白A肾病的患者尿液中过量蛋白质。

　　目前，Fabhalta正在针对一系列罕见疾病进行开发，包括C3肾小球病、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血性尿毒症综合征和狼疮性肾炎。这一创新疗法的广泛应用，有望为更多罕见病患者带来福音。

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