伏索利肽治疗3-59个月软骨发育不全儿童的效果研究

　　软骨发育不全是一种影响儿童骨骼生长的遗传性疾病，导致身材矮小和其他骨骼异常。伏索利肽是一种重组C型利钠肽类似物，先前研究显示能提高5-18岁软骨发育不全儿童的年生长速度。本研究旨在评估伏索利肽在5岁以下婴儿和儿童中的安全性和有效性。

　　研究方法

　　设计：双盲、随机、安慰剂对照的2期临床试验。

　　地点：澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院。

　　参与者：60个月以下，经基因检测确诊为软骨发育不全的儿童，分为三个年龄队列（24-59个月，6-23个月，0-5个月）。

　　治疗：每个队列包括哨兵患者以确定适当剂量，其余患者随机分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰剂，持续52周。

　　主要结果：安全性和耐受性；52周时身高Z评分相对于基线的变化。

　　研究发现

　　参与者：共招募75名参与者（37名女性），其中11名为哨兵，32名接受伏索利肽治疗，32名接受安慰剂治疗。

　　安全性：所有参与者都发生了不良事件，伏索利肽组每名患者每年发生204.5次不良事件，安慰剂组每名患者每年发生73.6次。大多数不良事件是短暂性注射部位反应和红斑。伏索利肽组有3名（7%）参与者发生了严重不良事件，安慰剂组有6名（19%）参与者发生了严重不良事件。

　　有效性：伏索利肽组和安慰剂组之间身高Z评分相对于基线变化的最小二乘均值差异为0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　研究解释

　　本研究显示，在3-59个月大的软骨发育不全儿童中，伏索利肽治疗52周导致轻微不良事件，并且身高Z评分相对于基线有所变化。尽管观察到一些严重不良事件，但总体安全性在可接受范围内。然而，身高Z评分的变化虽然具有统计学意义，但临床意义的显著性尚需进一步评估。

　　3-59个月大的软骨发育不全儿童中的安全性和有效性初步得到验证，但需要更长期和更大规模的研究来进一步确认其临床效益和安全性。

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