评估伏索利肽对5岁以下婴儿和儿童的安全性和有效性

　　伏索利肽是一种重组C型利钠肽类似物，已知可提高5-18岁软骨发育不全儿童的年生长速度。本研究旨在评估伏索利肽对5岁以下婴儿和儿童的安全性和有效性。

　　研究方法：

　　试验设计：双盲、随机、安慰剂对照的2期试验。

　　试验地点：澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院。

　　参与者：经基因检测确诊为软骨发育不全的60个月以下儿童，根据年龄分为三个连续队列。

　　治疗分配：每个队列都包括接受伏索利肽治疗的哨兵患者，以确定适当的每日药物剂量。其余患者在每个年龄层内随机分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰剂，持续52周。

　　主要结果：安全性和耐受性，以及52周时身高Z评分相对于基线的变化。

　　研究结果：

　　参与者情况：共招募了75名参与者，其中37名为女性。11名被指定为哨兵，32名接受伏索利肽治疗，32名接受安慰剂治疗。

　　不良事件：所有75名参与者都发生了不良事件，其中大多数是短暂性注射部位反应和注射部位红斑。伏索利肽组每名患者每年发生204.5次不良事件，安慰剂组每名患者每年发生73.6次不良事件。

　　严重不良事件：伏索利肽组有3名参与者发生了严重不良事件，安慰剂组有6名参与者发生了严重不良事件。

　　身高Z评分变化：伏索利肽组和安慰剂组之间身高Z评分相对于基线变化的最小二乘均值差异为0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　3-59个月大的软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗52周，虽然出现轻微不良事件，但身高Z评分相对于基线有所变化。这表明伏索利肽在该年龄段儿童中具有一定的治疗效果，但需要进一步的研究来确认其长期安全性和有效性。同时，需要密切关注不良事件的发生情况，并采取相应的措施来减轻患者的不适。

　　本研究为2期试验，样本量相对较小，可能无法充分反映伏索利肽在更大范围内的安全性和有效性。

　　研究期限仅为52周，无法评估伏索利肽的长期治疗效果。

　　身高Z评分的变化虽然有所差异，但差异幅度较小，需要更长时间的观察才能确定其临床意义。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。