伏索利肽获FDA批准扩大适应症，如何购买该药品？

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VOXZOGO（vosoritide, 伏索利肽）注射剂的补充新药申请（sNDA），以增加骨骺（生长板）开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。这一批准是基于年化增长速度的提高，并在加速批准下获得。

　　此前，VOXZOGO仅适用于5岁及以上的软骨发育不全儿童患者。此次扩大适应症后，现在包括所有年龄的开放生长板的儿童，为更广泛的软骨发育不全患者群体提供了治疗选择。

　　Vosoritide是一种每日注射一次的C型钠尿肽（CNP）类似物，其作用机制与FGFR3功能突变有关。FGFR3是负调节软骨内骨生长的重要过程的基因，而Vosoritide则通过作为FGFR3下游信号通路的正调节因子，促进软骨内骨生长，从而改善软骨发育不全患儿的线性生长。

　　一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，评估VOXZOGO对5岁及以下儿童的安全性和有效性。根据该试验的结果，以及在5岁及以上儿童患者中进行的充分且控制良好的3期研究的证据，已确定VOXZOGO在所有年龄的儿童患者中的安全性和有效性，可改善患有开放性骨骺软骨发育不全的儿童的线性生长。观察到VOXZOGO在5岁以下儿童中的总体安全性与在较大儿童中的安全性相似。

　　此外，在2023年欧洲儿科内分泌学会会议上公布的数据也支持了VOXZOGO的疗效。数据显示，在接受VOXZOGO治疗的2岁及以上儿童中，与相同年龄和性别的未治疗软骨发育不全儿童相比，平均身高Z评分提高了1.1至1.4个标准偏差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。在2岁以下儿童中，使用VOXZOGO治疗三年后，平均身高Z评分也改善了0.8至1.0个标准差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　除了美国之外，VOXZOGO还在多个国家获得了批准。在日本，它被批准用于患有开放性生长板软骨发育不全的儿童。在巴西，被批准用于6个月及以上的儿童开放生长板。在澳大利亚，被批准用于2岁及以上的软骨发育不全儿童开放生长板。目前，VOXZOGO在欧洲被批准用于2岁以上生长板开放的软骨发育不全儿童。此外，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳了一项积极的意见，建议上市许可扩大注射用VOXZOGO的适应症，以治疗年龄在4个月及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。预计欧盟委员会将于今年晚些时候做出最终批准决定。

　　总的来说，VOXZOGO的扩大适应症为更多软骨发育不全儿童患者提供了治疗选择，并有望改善他们的线性生长和身高。

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