普拉替尼在RET改变的甲状腺癌治疗中的安全性和效果评估，仿制药怎么买

　　研究背景与目的

　　普拉替尼是一种选择性抑制转染过程中重排（RET）激酶的药物，它被开发用于治疗携带RET融合或突变的实体瘤，如非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。这项研究的目标是评估普拉替尼在RET改变的甲状腺癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。

　　方法与参与者

　　ARROW是一项1/2期开放标签研究，包括了18岁或以上的患者，他们在71个不同的研究地点接受了治疗。研究对象是那些携带RET突变的局部晚期或转移性实体瘤的患者，包括RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌。在研究过程中，患者接受了每日一次的普拉替尼治疗，直到疾病进展、不耐受、撤回同意或研究者决定停止治疗。

　　主要发现

　　在研究期间，共有122例RET突变的甲状腺髓样癌患者和20例RET融合阳性的甲状腺癌患者接受了普拉替尼治疗。在疗效分析的入组截止值（2020年5月22日）之前，初治RET突变甲状腺髓样癌患者的总体缓解率为15例中的21例（71%）（95% CI 48-89）。对于既往接受过cabozantinib或vandetanib或两者兼而有之的患者，总体缓解率为33例中的55例（60%）（95% CI 46-73）。RET融合阳性的甲状腺癌患者的总体缓解率为8例中的9例（95% CI 52-100）。

　　安全性评估

　　在治疗期间，常见的（≥10%）3级及以上治疗相关不良事件包括高血压（142例患者中有24例[17%]）、中性粒细胞减少症（19例[13%]）、淋巴细胞减少症（17例[12%]）和贫血（14例[10%]）。21例患者（15%）报告了严重的治疗相关不良事件，其中最常见的（≥2%）是肺炎（5例患者[4%]）。5例患者（4%）因治疗相关事件而停药。1例（1%）患者死于治疗相关不良事件。

　　结论与意义

　　普拉替尼作为一种新的、耐受性良好的、有效的每日一次口服治疗选择，为RET改变的甲状腺癌患者提供了新的治疗方案。其在临床试验中的疗效和安全性数据表明，普拉替尼在治疗RET驱动的甲状腺癌方面具有潜力，尤其是在治疗初治和既往接受过治疗的患者中显示出了较高的总体缓解率。然而，与所有药物治疗一样，普拉替尼也伴随着一些治疗相关的不良事件，这些事件需要在治疗过程中被监测和管理。

　　普拉替尼治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌的临床证据

　　普拉替尼（Gavreto）是一种针对RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的靶向疗法。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）邀请普拉替尼的制造商罗氏公司提交关于该药物治疗转染期间重排（RET）融合阳性的晚期NSCLC成年患者临床有效性和成本效益的证据。这些患者之前未接受过RET抑制剂的治疗。NICE要求提交单一技术评估（STA）过程的一部分，而独立证据审查小组（ERG）则负责评估提交的证据。

　　ERG对普拉替尼的临床证据进行了严格的审查，并指出了一些关键的担忧。首先，ERG指出数据不成熟、样本量小以及缺乏比较安全性证据。其次，ERG认为所提供的临床证据不足以支持经济模型的建立，即使在模型中实施了所有ERG首选假设的情况下，仍存在许多不确定性。这些问题包括风险比的适当性、用于得出风险比的方法和数据、普拉替尼的长期疗效以及健康相关生活质量（HRQoL）的直接证据。

　　根据ERG的审查结果，NICE在其上市许可中不推荐普拉替尼用于治疗以前未使用过RET抑制剂的成人RET融合阳性的晚期NSCLC。原因是临床证据的不确定性和成本效益的估计过高，无法被认为是NHS资源成本效益使用的合理选择。因此，NICE不建议将普拉替尼作为常规治疗手段。

　　这一决定表明，在当前的证据水平下，普拉替尼作为RET融合阳性的晚期NSCLC治疗的选择并不理想。未来的研究需要进一步探索普拉替尼和其他RET抑制剂在这一特定人群中的疗效和成本效益，以便为临床实践提供更加可靠的信息。同时，研究应继续关注HRQoL的直接测量，以更好地评估治疗对患者生活质量的影响。

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