伏索利肽用于治疗五岁及以上软骨发育不全和开放性骨骺，伏索利肽价格多少

　　伏索利肽（vosoritide）是一种每日一次的治疗药物，它通过改善线性生长来治疗五岁及以上、具有开放性生长板的儿童软骨发育不全。

　　2021年8月，Vosoritide在欧洲获批，成为该大陆首个治疗儿童软骨发育不全的获批药物。同年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了伏索利肽。

　　2022年6月，日本厚生劳动省(MHLW)批准伏索利肽用于治疗软骨发育不全，且对治疗年龄没有最低限制。此外，该药物已在巴西获批，并正在接受澳大利亚的上市许可审核。

　　软骨发育不全是一种终身遗传疾病，由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因突变引起，该基因是一种负骨生长调节剂。它是常见的骨骼发育不良，会导致不成比例的侏儒症。

　　该病症的特征包括软骨内骨生长减缓，长骨、脊柱、面部和颅底发育不成比例。软骨发育不全会导致个体软骨和骨骼普遍异常，并严重影响肌肉、肌腱和韧带。患者手短、四肢短、脊柱前凸过度，并有大头畸形，鼻梁高、前额高，但智力正常。

　　患者还可能患有神经系统疾病，如颈髓性脊髓病、脑积水和脊髓病。该病可通过胎儿超声检查在出生前诊断，或出生后通过完整的病史和体格检查诊断。对于可能生出软骨发育不全症孩子的父母，可进行产前DNA检测。

　　伏索利肽的作用机制

　　在软骨发育不全患者体内，控制生长的FGFR3基因处于永久“开启”状态，阻碍骨骼正常形成，导致骨骼比正常人短。伏索利肽是一种改良的C型利钠肽(CNP)，它与利钠肽受体-B(NPR-B)结合，通过抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)，拮抗FGFR3下游信号传导，并加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸(RAF-1)。因此，该药物通过抑制FGFR3功能，积极调节软骨内骨生长，促进软骨细胞的生长和分化。

　　伏索利肽临床试验

　　伏索利肽的安全性和有效性在一项为期52周的全球随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中得到评估。该试验招募了121名年龄在5岁至14.9岁之间、经基因确诊的软骨发育不全患者。该研究之后进行了一项开放标签延伸研究。

　　在这项为期52周的研究中，患者随机分配接受每日一次15mcg/kg 伏索利肽注射或安慰剂。主要疗效终点是患者在52周时与安慰剂组相比的年化生长速度(AGV)。结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受伏索利肽治疗的患者AGV显著改善，为1.57厘米/年。

　　总共有58名最初随机接受伏索利肽治疗的患者在52周研究结束后参加了开放标签扩展研究。在随机分组后接受两年随访的患者中，52周研究中显示的AGV改善得以维持。临床试验期间，患者最常见的副作用是注射部位反应、低血压、关节痛、呕吐和胃肠炎。

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