韦利雷格治疗罕见遗传病——冯·希佩尔-林道病

　　NICE近日推荐韦利雷格（belzutifan）作为治疗罕见遗传病——冯·希佩尔-林道（VHL）病的药物。

　　韦利雷格是一种可携带的药片，主要用于治疗VHL相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，且这些肿瘤患者不适合或不宜接受局部手术。VHL病是一种由VHL基因突变导致的罕见遗传病，患者细胞异常生长，可能在身体不同部位形成囊肿或肿瘤，包括肾脏、大脑和胰腺，进而损害器官功能或引发癌变。

　　据统计，每70,000人中约有1人患有VHL病。目前，该病的主要治疗方法为侵入性手术或放射疗法，且患者通常需要接受多次手术。然而，韦利雷格的出现为患者提供了新的治疗选择。

　　NICE针对该药物的最终指导草案得到了NHS England和默沙东的合作支持，并通过癌症药物基金提供治疗。临床试验结果显示，95%的患者在接受治疗两年内肿瘤没有再生长，56%的患者的肿瘤甚至缩小。

　　尽管韦利雷格在临床试验中表现出色，但NICE也指出，在考虑将其用于NHS常规治疗之前，仍存在一些不确定性，需要更多的证据来支持其疗效和安全性。因此，NICE建议在进一步收集数据后再广泛使用韦利雷格。

　　韦利雷格的获批为VHL病患者带来了新的希望，有望改善他们的生活质量并延长生存期。

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