伏索利肽对软骨发育不全儿童生长的长期益处如何？

　　一项开放标签、长期的2期扩展研究显示，伏索利肽 (vosoritide) 在治疗5岁前开始接受治疗的软骨发育不全幼儿中，展现出了持续且显著的生长益处。研究数据显示，在四年时间里，接受伏索利肽治疗的2岁及以上儿童，与对照组相比，身高Z分值平均改善了超过1个标准差，且身高增加了超过6厘米。对于2岁以下接受伏索利肽治疗三年的儿童，其身高Z分值也平均改善了0.79个标准差，身高增加了超过3厘米。

　　目前，伏索利肽已在欧洲获批用于治疗2岁及以上且生长板开放的软骨发育不全儿童。值得注意的是，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）最近采纳了积极意见，建议扩大伏索利肽的适应症，以包括4个月及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿童。在美国，伏索利肽也已获批用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全儿童，并且美国食品药品监督管理局（FDA）已设定了补充新药申请（sNDA）的目标行动日期，以考虑将其治疗范围扩大到5岁以下的软骨发育不全儿童。

　　此外，新数据还强调了伏索利肽在现实世界中的安全性和有效性。法国一项早期试用计划的结果发现，在现实世界条件下接受伏索利肽治疗的儿童，其安全性和有效性与临床试验结果一致。具体来说，使用伏索利肽治疗12个月后，男孩和女孩的身高平均增加，且Z分数分别提高了0.3和0.4个标准差。

　　综上，伏索利肽为软骨发育不全儿童提供了显著的生长益处，并且其安全性和有效性在临床试验和现实世界条件下均得到了验证。随着适应症的扩大，更多的软骨发育不全儿童将有机会受益于这种创新疗法。

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