伏索利肽治疗3-59个月软骨发育不全儿童的效果评估，如何购买该药品？

　　伏索利肽，一种重组C型利钠肽类似物，已知可提高5-18岁软骨发育不全儿童的年生长速度。本研究旨在评估伏索利肽在5岁以下婴儿和儿童中的安全性和有效性。

　　方法：

　　设计：双盲、随机、安慰剂对照的2期试验。

　　地点：澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院。

　　参与者：60个月以下，经基因检测确诊为软骨发育不全的儿童，分为三个连续队列（24-59个月、6-23个月、0-5个月）。

　　治疗：哨兵接受特定剂量的伏索利肽以确定适当剂量，其余参与者随机分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰剂，持续52周。

　　主要结果：安全性和耐受性、52周时身高Z评分相对于基线的变化。

　　发现：

　　参与者：共招募75名（37名女性），其中11名为哨兵，32名接受伏索利肽治疗，32名接受安慰剂治疗。

　　不良事件：所有75名参与者均发生不良事件，伏索利肽组每名患者每年发生204.5次，安慰剂组每名患者每年发生73.6次。大多数为短暂性注射部位反应和红斑。

　　严重不良事件：伏索利肽组3名（7%）发生，安慰剂组6名（19%）发生。

　　身高Z评分变化：伏索利肽组和安慰剂组之间身高Z评分相对于基线变化的最小二乘均值差异为0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　在这项为期52周的研究中，3-59个月大的软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗出现了轻微的不良事件，并且身高Z评分相对于基线有所变化。尽管研究结果显示了伏索利肽在安全性方面的可接受性，但身高Z评分的变化需要谨慎解读，因为差异虽然存在，但置信区间较宽，且包含零点。因此，需要进一步的研究来确认伏索利肽在这个年龄组中的确切疗效。同时，对于严重不良事件的发生率，尽管伏索利肽组低于安慰剂组，但仍需持续关注其长期安全性。

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