伏索利肽治疗5岁以下软骨发育不全儿童的疗效和安全性，伏索利肽价格多少

　　伏索利肽，作为一种重组C型利钠肽类似物，已知可提高5-18岁软骨发育不全儿童的年生长速度。本研究旨在进一步评估伏索利肽在5岁以下婴儿和儿童中的安全性和有效性。

　　本项研究为一项双盲、随机、安慰剂对照的2期试验，在澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院进行。纳入标准为60个月以下、经基因检测确诊为软骨发育不全的儿童，且已完成基线生长研究或观察期。根据筛选时的年龄，参与者被纳入三个连续队列之一：24-59个月（队列1）；6-23个月（队列2）；0-5个月（队列3）。每个队列中，部分儿童被指定为哨兵，以确定适当的每日药物剂量，其余儿童则在每个年龄层内随机分配（1:1）接受每日皮下注射伏索利肽（0-23个月婴儿30.0μg/kg；24-59个月儿童15.0μg/kg）或安慰剂，持续52周。所有参与者、护理人员、研究者和申办方均对治疗分配情况保持盲态。

　　安全性和耐受性：在2018年5月13日至2021年3月1日期间，共招募了75名参与者（37名为女性）。其中，11名被指定为哨兵，32名被随机分配接受伏索利肽治疗，32名接受安慰剂治疗。两名参与者停止治疗和研究：一名来自伏索利肽组（死亡），一名来自安慰剂组（退出）。所有75名参与者均发生了不良事件，其中伏索利肽组每名患者每年发生204.5次不良事件，安慰剂组每名患者每年发生73.6次不良事件。大多数不良事件为短暂性注射部位反应和注射部位红斑。严重不良事件在伏索利肽组有3名受试者发生，在安慰剂组有6名受试者发生。

　　身高Z评分变化：伏索利肽组和安慰剂组之间身高Z评分相对于基线变化的最小二乘均值差异为0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　3-59个月大的软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗52周后，虽然出现了轻微不良事件，但身高Z评分相对于基线有所变化。这一结果提示伏索利肽在该年龄段儿童中可能具有一定的治疗效果，但需要进一步的研究来确认其长期安全性和有效性。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。