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伏索利肽获批用于治疗软骨发育不全儿科患者的线性生长,伏索利肽价格多少

时间:2024-09-09     作者:医学编辑李可艾   阅读

  Vosoritide(商品名:伏索利肽)是一种C型利钠肽类似物,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,用于治疗5岁及以上患有软骨发育不全且骨骺开放的儿科患者。该药物旨在增加患者的线性生长。

  作用机制

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  Vosoritide通过每日皮下注射给药,与利钠肽受体B(NPR-B)结合,从而抑制丝裂原活化蛋白激酶途径中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)。这一机制拮抗了成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)下游的信号传导,进而促进软骨细胞的增殖和分化。

  不良反应和毒性

  最常见的不良反应是注射部位反应和短暂性低血压。

  其他常见的不良反应包括关节痛、头晕、疲劳和胃肠道问题(如呕吐、腹泻、胃肠炎)。

  在临床扩展研究中,有两名受试者因注射疼痛和焦虑而停止使用Vosoritide。

  Vosoritide(伏索利肽)作为一种创新疗法,已获批用于治疗5岁及以上患有软骨发育不全的儿科患者。其通过特定的作用机制促进软骨细胞增殖和分化,从而增加患者的线性生长。尽管存在一些不良反应。

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