伏索利肽获批用于治疗软骨发育不全儿科患者的线性生长，伏索利肽价格多少

　　Vosoritide（商品名：伏索利肽）是一种C型利钠肽类似物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗5岁及以上患有软骨发育不全且骨骺开放的儿科患者。该药物旨在增加患者的线性生长。

　　作用机制

　　Vosoritide通过每日皮下注射给药，与利钠肽受体B（NPR-B）结合，从而抑制丝裂原活化蛋白激酶途径中的细胞外信号调节激酶1和2（ERK1/2）。这一机制拮抗了成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）下游的信号传导，进而促进软骨细胞的增殖和分化。

　　结果和功效

　　初始的3期研究是一项为期52周的多中心、随机、匿名和安慰剂对照试验。结果显示，与安慰剂相比，Vosoritide使年化生长速度增加了1.57厘米/年（95% CI = 1.22-1.93）。

　　随后进行的一项为期2年的开放标签3期扩展研究表明，生长速度持续改善。Vosoritide治疗组的生长速度从52周时的5.39厘米/年增加到104周时的5.52厘米/年。而从安慰剂转为Vosoritide的儿童的生长速度也从3.81厘米/年增加到5.43厘米/年。

　　不良反应和毒性

　　最常见的不良反应是注射部位反应和短暂性低血压。这些反应可以通过进餐和饮用8至12盎司液体来缓解。

　　其他常见的不良反应包括关节痛、头晕、疲劳和胃肠道问题（如呕吐、腹泻、胃肠炎）。

　　在上述扩展研究中，未发现新的不良反应。有两名受试者因注射疼痛和焦虑而停止使用Vosoritide。

　　值得注意的是，Vosoritide没有任何黑框警告。

　　Vosoritide（伏索利肽）作为一种创新疗法，已获批用于治疗5岁及以上患有软骨发育不全的儿科患者。其通过特定的作用机制促进软骨细胞增殖和分化，从而增加患者的线性生长。尽管存在一些不良反应，但总体上是安全和有效的。

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