伏索利肽获批治疗5岁及以上患有软骨发育不全且骨骺开放的儿科患者

　　Vosoritide（商品名：伏索利肽）是一种C型利钠肽类似物，旨在增加线性生长。近日，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗5岁及以上患有软骨发育不全且骨骺开放的儿科患者。

　　Vosoritide通过每日皮下注射给药。它与利钠肽受体B（NPR-B）结合，从而抑制丝裂原活化蛋白激酶途径中的细胞外信号调节激酶1和2（ERK1/2）。这一机制拮抗了成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）下游信号传导，进而促进软骨细胞增殖和分化。

　　初始的3期研究是一项为期52周的多中心、随机、双盲和安慰剂对照试验。在这项研究中，与安慰剂相比，Vosoritide显示年化生长速度增加了1.57厘米/年（95% CI = 1.22-1.93）。随后进行的一项为期2年的开放标签3期扩展研究表明，生长速度持续改善。具体而言，Vosoritide治疗组的生长速度从52周时的5.39厘米/年增加到104周时的5.52厘米/年；而从安慰剂转为Vosoritide的儿童的生长速度则从3.81厘米/年增加到5.43厘米/年。

　　最常见的不良反应是注射部位反应和短暂性低血压。这些反应可通过进餐和饮用8至12盎司液体来缓解。其他常见不良反应包括关节痛、头晕、疲劳和胃肠道问题（如呕吐、腹泻、胃肠炎）。有两名受试者因注射疼痛和焦虑而停止使用Vosoritide。在扩展研究中，未发现新的不良反应。

　　值得注意的是，Vosoritide没有任何黑框警告，这表明其安全性相对较高。然而，对于任何药物的使用，都应在医生的指导下进行，并密切关注患者的反应和不良反应情况。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。