伏索利肽Vosoritide的获批情况与疗效，如何购买该药品？

　　美国食品药品管理局（FDA）已批准Vosoritide（伏索利肽）的补充新药申请（sNDA），用于促进5岁及以下患有软骨发育不全的儿科患者的线性生长。这一决定标志着Vosoritide的适应症范围得到了扩大，现在涵盖了所有年龄段患有开放性骨骺软骨发育不全的儿童。

　　此前，Vosoritide仅适用于5岁及以上的儿童。此次扩大批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验的结果，该试验评估了Vosoritide对5岁以下儿童的疗效和安全性。结合对5岁以上儿童患者进行的充分且控制良好的3期研究的证据，确定了Vosoritide对骨骺开放的软骨发育不全儿童改善线性生长的安全性和有效性。

　　软骨发育不全是一种罕见疾病，是最常见的骨骼发育不良形式之一，会导致身材矮小。

　　Vosoritide已在患有开放性骨骺的儿童中进行了测试，约占软骨发育不全患者的25%。根据一项长期2期扩展研究的结果，接受Vosoritide治疗的2岁以上儿童与未接受治疗的同龄、同性别软骨发育不全儿童相比，平均身高Z分数提高了1.1至1.4个标准差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。对于2岁及以下的儿童，接受Vosoritide治疗3年后，身高Z分值平均提高了0.8至1.0个标准差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　此前，Vosoritide已在欧洲获批用于治疗生长板开放且年龄在2岁及以上的软骨发育不全儿童。2023年9月，欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品委员会给出了积极意见，建议扩大注射用Vosoritide的适应症，用于治疗骨骺未闭合且年龄在4个月及以上的软骨发育不全儿童。EMA预计将于2023年底做出最终批准决定。

　　Vosoritide的批准为5岁及以下患有软骨发育不全的儿童提供了新的治疗选择。该药物通过促进线性生长，有望改善这些患者的身材矮小问题。随着全球范围内对Vosoritide的批准和适应症的不断扩大，越来越多的软骨发育不全患者将能够受益于这一创新疗法。

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