伏索利肽治疗5岁以下儿童软骨发育不全患者都在哪获批了？

　　美国食品药品管理局（FDA）已正式批准Vosoritide（商品名：伏索利肽）的补充新药申请（sNDA），旨在促进5岁及以下患有软骨发育不全的儿科患者的线性生长。这一重要里程碑标志着Vosoritide的适应症范围得到了显著扩大。

　　2023年10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布了这一喜讯，指出在美国，Vosoritide的适应症现已覆盖所有年龄段患有开放性骨骺软骨发育不全的儿童。此前，该药物仅适用于5岁及以上的儿童。

　　此次扩大的批准是基于一项严谨的科学研究——一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该试验对Vosoritide在5岁以下儿童中的疗效和安全性进行了全面评估，并结合了对5岁以上儿童患者进行的充分且控制良好的3期研究证据，从而确认了Vosoritide对骨骺开放的软骨发育不全儿童在改善线性生长方面的安全性和有效性。

　　软骨发育不全是一种罕见的骨骼发育不良疾病，会导致患者身材矮小，其特征是软骨内骨化速度减慢。该疾病由FGFR3基因（骨骼生长的负调节因子）的变化引起。全球范围内，软骨发育不全的发病率约为每25,000个活产婴儿中就有1个受到影响，而在美国，约有800名5岁及以下的儿童患有此病。

　　Vosoritide已在患有开放性骨骺的儿童中进行了广泛测试，这些儿童约占软骨发育不全患者的25%。一项针对Vosoritide的开放性、长期2期扩展研究的结果已在2023年欧洲儿科内分泌学会会议上公布，进一步证实了该药物的有效性。

　　在为期4年的研究中，与未接受治疗的同龄、同性别软骨发育不全儿童相比，接受Vosoritide治疗的2岁以上儿童的平均身高Z分数显著提高了1.1至1.4个标准差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。同时，接受Vosoritide治疗3年的2岁及以下儿童的身高Z分值也平均提高了0.8至1.0个标准差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　值得一提的是，Vosoritide此前已在欧洲获批用于治疗生长板开放且年龄在2岁及以上的软骨发育不全儿童。2023年9月，欧洲药品管理局（EMA）的人用医疗产品委员会也给出了积极意见，建议扩大注射用Vosoritide的适应症范围，以覆盖骨骺未闭合且年龄在4个月及以上的软骨发育不全儿童。EMA预计将于2023年底做出最终批准决定。

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