伏索利肽FDA扩大适应症至5岁以下软骨发育不全儿童，伏索利肽价格多少

　　美国食品药品管理局（FDA）已正式批准Vosoritide（商品名：伏索利肽）的补充新药申请（sNDA），将其适应症扩大至5岁及以下患有软骨发育不全的儿科患者，以促进其线性生长。

　　2023年10月20日，此前，Vosoritide仅适用于5岁及以上的软骨发育不全儿童，而此次批准后，其适应症已覆盖所有年龄段患有开放性骨骺的软骨发育不全儿童。

　　此次扩大的批准是基于一项严谨的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该试验全面评估了Vosoritide在5岁以下儿童中的疗效和安全性，并结合了对5岁以上儿童患者进行的充分且控制良好的3期研究证据。研究结果显示，Vosoritide能显著改善骨骺开放的软骨发育不全儿童的线性生长，且安全性和有效性均得到了确认。

　　Vosoritide已在患有开放性骨骺的儿童中进行了广泛测试，并显示出显著的治疗效果。一项针对Vosoritide的开放性、长期2期扩展研究的结果进一步证实了该药物的有效性。在为期4年的研究中，与未接受治疗的同龄、同性别软骨发育不全儿童相比，接受Vosoritide治疗的儿童身高Z分数和平均身高均得到了显著提高。

　　此外，值得一提的是，Vosoritide此前已在欧洲获批用于治疗生长板开放且年龄在2岁及以上的软骨发育不全儿童。2023年9月，欧洲药品管理局（EMA）的人用医疗产品委员会也给出了积极意见，建议扩大注射用Vosoritide的适应症范围，以覆盖骨骺未闭合且年龄在4个月及以上的软骨发育不全儿童。EMA预计将于2023年底做出最终批准决定。

　　总的来说，FDA批准Vosoritide扩大适应症至5岁以下软骨发育不全儿童，为这些患者提供了新的治疗选择，有望显著改善他们的生长状况和生活质量。

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