伏索利肽加快软骨发育不良儿童生长发育，临床效果如何？

　　据儿童国家医院的研究人员透露，伏索利肽在针对软骨发育不全症儿童的首次全球II期临床试验中展现出了显著的疗效。该研究显示，接受治疗的儿童每年平均生长速度增加了1.8厘米，为这些遗传性身材矮小的患者带来了新的希望。

　　此次临床试验是首次针对没有软骨发育不全但患有遗传性身材矮小的儿童进行治疗尝试。研究团队对24名患有软骨发育不良的儿童进行了研究，其中一半为女性，平均年龄为5.86岁。这些儿童的基线身高在-4.78 SD至-2.27 SD之间，均携带成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的p.Asn540Lys变异。

　　试验设计包括6个月的观察期，以确定基线年化生长速度，随后是12个月的干预期。在干预期间，儿童每天通过皮下注射伏索利肽，剂量为15微克/千克/天。研究人员发现，与观察期相比，治疗期间年化生长速度增加了2.26个标准差（SD），身高标准差分数（SDS）增加了0.36个标准差。特别地，软骨发育不全患者特定身高SDS增加了0.38个标准差。

　　绝对年化生长速度从观察期间的平均每年5.12 +/- 1.36厘米增加到干预期间的6.93 +/- 0.93厘米，患有这种疾病的儿童的平均差异达到每年1.81厘米。这一显著的生长加速效果为软骨发育不良儿童的治疗提供了有力的证据。

　　此外，研究人员还注意到，在试验期间没有发生与治疗相关的严重不良事件，也没有人停止治疗。这表明伏索利肽在治疗软骨发育不良儿童方面具有良好的安全性和耐受性。

　　研究结果还显示，在治疗一年内，站立身高SDS增加了0.37 SD，或使用软骨发育不全特定生长图表增加了0.41 SD。这些数据的改善进一步证实了伏索利肽对软骨发育不良儿童生长发育的积极促进作用。

　　值得注意的是，本次II期试验中还包括了其他生长相关疾病的研究，如Noonan综合征、1型神经纤维瘤病、Costello综合征、NPR2突变和Aggrecan突变等。

　　总的来说，伏索利肽在针对软骨发育不良儿童的首次全球II期临床试验中展现出了显著的疗效和良好的安全性。这一研究成果为软骨发育不良儿童的治疗提供了新的选择和希望。

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