伏索利肽加速软骨发育不良儿童生长发育的首次临床试验结果

　　据儿童国家医院的研究人员称，伏索利肽（Vosoritide）在全球首次针对软骨发育不全症儿童的II期临床试验中显示出显著的疗效。研究结果显示，患有这种遗传性身材矮小疾病的儿童，在接受伏索利肽治疗后，每年平均生长速度增加了1.8厘米。

　　这项临床试验是首次针对没有软骨发育不全但患有遗传性身材矮小的儿童进行治疗的研究，但本文主要关注了软骨发育不良儿童的数据。研究团队对24名患有软骨发育不良的儿童进行了研究，其中一半为女性。这些儿童的平均年龄为5.86岁，基线身高在-4.78 SD至-2.27 SD之间。他们都携带了成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的p.Asn540Lys变异。

　　试验包括6个月的观察期，以确定基线年化生长速度，随后是12个月的干预期。在干预期间，儿童每天通过皮下注射接受伏索利肽治疗，剂量为15微克/千克/天。研究人员发现，与观察期相比，治疗期间年化生长速度增加了2.26个标准差（SD），身高标准差分数（SDS）增加了0.36个标准差。特别地，对于软骨发育不全患者，特定身高SDS增加了0.38个标准差。

　　绝对年化生长速度从观察期间的平均每年5.12 +/- 1.36厘米增加到干预期间的6.93 +/- 0.93厘米。这意味着，患有这种疾病的儿童的平均生长速度每年提高了1.81厘米。此外，研究还显示，在治疗一年内，站立身高SDS增加了0.37 SD，或使用软骨发育不全特定生长图表则增加了0.41 SD。

　　值得注意的是，在试验期间，研究人员没有观察到与治疗相关的严重不良事件，也没有人停止治疗。这表明伏索利肽在治疗软骨发育不良儿童方面具有良好的安全性和耐受性。

　　本次II期试验中还包括了其他生长相关疾病的研究，如Noonan综合征、1型神经纤维瘤病、Costello综合征、NPR2突变和Aggrecan突变等。然而，本文仅包含了与软骨发育不良相关的信息。试验中研究的所有疾病的完整数据将在稍后提供。

　　总的来说，这项研究为伏索利肽在治疗软骨发育不良儿童方面的疗效提供了有力的证据。未来，随着更多数据的公布和进一步的研究，伏索利肽有望成为治疗这种遗传性身材矮小疾病的有效药物。

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