伏索利肽的用途，作用机制，储存方法，副作用，伏索利肽价格多少

　　伏索利肽（vosoritide）是一种用于治疗影响骨骼发育的遗传疾病——软骨发育不全的药物，特别适用于仍在成长的儿童。以下是关于伏索利肽的详细解答：

　　伏索利肽的用途

　　主要用途：伏索利肽被用于治疗软骨发育不全，这是一种导致身材不成比例矮小的骨骼发育不良疾病。通过促进骨骼生长发育，伏索利肽有助于改善患者的身高增长。

　　适用人群：伏索利肽适用于2岁至生长板闭合期间的儿童，生长板闭合通常发生在儿童达到最终成人身高时的青春期之后。在美国，其适应症已扩大至所有年龄段患有开放性骨骺的软骨发育不全儿童。

　　伏索利肽的作用机制

　　伏索利肽是一种经修饰的C型利钠肽（CNP）类似物，它通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路，从而促进软骨内骨形成。FGFR3是骨骼生长的负调节因子，其变异会导致软骨发育不全。

　　伏索利肽作为FGFR3下游信号通路的正调节因子，直接靶向作用于软骨发育不全的病理生理基础，促进骨骼的正常生长发育。

　　伏索利肽的储存方法

　　冷藏储存：伏索利肽小瓶和稀释剂应存放在冰箱中，温度维持在2°C至8°C（36°F至46°F）之间。请勿冷冻。

　　室温储存：混合前，伏索利肽可在室温下（20°C至25°C，即68°F至77°F）储存最长90天。请在纸箱上记录开始室温储存的日期，以便跟踪。一旦在室温下储存超过90天，请勿使用。

　　注意事项：将伏索利肽储存在避光处，并避免儿童接触。从冰箱取出后在室温下储存后，请勿再将其放回冰箱。

　　伏索利肽的副作用

　　常见副作用：包括注射部位不适（如发红、瘙痒、肿胀、荨麻疹或疼痛）、皮疹、呕吐、关节痛、低血压、胃肠炎、腹泻、头晕等。

　　严重副作用：低血压可能导致虚弱、疲倦、头晕或恶心，使用前保持充足的水分和进食有助于降低风险。此外，伏索利肽可能引起严重过敏反应，症状包括呼吸问题、心跳加速、全身不适、面部肿胀等，需立即就医。

　　总的来说，伏索利肽为软骨发育不全儿童提供了一种有效的治疗选择，但使用时需遵循医嘱，注意储存条件和可能的副作用。

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