伏索利肽显著促进软骨发育不全儿童生长，伏索利肽价格多少

　　据《柳叶刀》杂志上发表的一项随机、双盲3期研究结果显示，C型利钠肽类似物伏索利肽能够显著提高软骨发育不全儿童的生长速度。

　　该多中心试验在澳大利亚、德国、日本、西班牙、土耳其、美国和英国的24个中心进行，共招募了121名儿童参与。这些儿童在经过2期研究后，被随机分配接受伏索利肽或安慰剂治疗。伏索利肽旨在下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路，建议的每日皮下剂量固定为15.0µg/kg。

　　经过52周的治疗，与接受安慰剂治疗的61名儿童相比，接受伏索利肽治疗的60名儿童的平均年生长速度显著增加了1.57厘米/年。这一结果具有统计学意义，表明伏索利肽对软骨发育不全儿童的生长具有显著的促进作用。

　　研究人员还进行了森林图分析，以评估不同患者亚组中生长速度的差异。结果显示，在按性别、年龄、Tanner分期、身高Z评分和年生长速度类别变化指定的患者亚组中，生长速度的差异均有利于伏索利肽。

　　此外，研究还评估了身高Z评分相对于基线的变化这一关键次要终点。结果显示，伏索利肽治疗组的身高Z评分变化明显优于安慰剂组，最小二乘均值差异为0.28。这一结果再次得到了亚组分析的支持。

　　然而，研究也发现了一些不显著的结果。例如，上肢与下肢节段比率与基线相比的变化并不显著，且下肢和上肢或手臂跨度的肢体比例比率也没有变化。

　　在安全性方面，研究中大多数不良事件都是轻微的。73%的伏索利肽患者和48%的对照组患者出现了注射部位反应，但这些反应都不严重且短暂。没有出现3级或更严重的超敏反应或过敏反应。此外，三名接受伏索利肽治疗的患者和四名对照者报告的九起严重不良事件均与研究药物无关，也没有与下半身比例或骨成熟相关的不良事件。

　　总体而言，121名患者中预计有119名将继续接受治疗，直到18岁左右，以观察最终身高的好处、青春期生长以及治疗的任何长期危害。

　　此外，针对3个月至5岁儿童的试验招募工作已接近完成，第三项试验也正在进行中，该试验将伏索利肽与有枕骨大孔受压风险的儿童的标准护理管理进行比较。这些研究将进一步验证伏索利肽在软骨发育不全儿童中的疗效和安全性。

　　最后，研究团队还指出，第二种C型利钠药也正在进行软骨发育不全的临床开发，该药的半衰期设计为允许每周皮下给药。可溶性FGFR3分子瑞昔布和口服酪氨酸激酶/FGFR3抑制剂英菲格拉替尼也在研发中。

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